北京白癜风治疗专科医院 http://yyk.39.net/bj/zhuanke/89ac7.html

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

年11月24日/医麦客eMedClub/--近日，一家致力于基于干细胞开发糖尿病治疗策略的个细胞治疗公司Kadimastem，宣布了其候选产品IsletRx的临床前概念验证研究的成功结果。IsletRx是一种“现成的”细胞产品，由高度纯化的功能性人胰岛细胞与公司开发的微胶囊技术结合而成，用于治疗胰岛素依赖型糖尿病。

Kadimastem公司基于其专有技术平台，将人类胚胎干细胞(hESCs)扩增和分化为临床级功能细胞，开发和制造“现成的”同种异体专利细胞产品，用于治疗多种疾病。IsletRx就是基于该平台开发和制造的细胞产品，它含有胰岛细胞，并与一种独特的微胶囊技术整合，保护胰岛细胞免受宿主免疫系统，而不需要潜在的毒性免疫抑制药物治疗，从而延长治疗效果，使患者无需持续监测血糖水平和反复注射胰岛素。该公司报告称，研究目标已经实现，其结果显示在整个临床前研究(3个月)期间，IsletRx在免疫功能正常的糖尿病小鼠身上进行安全递送，并通过延长正常血糖水平显示其疗效。此外，没有观察到疾病或治疗相关的并发症，所有接受治疗的动物在整个研究期间都保持健康。相比之下，对照组未治疗的糖尿病小鼠出现严重高血糖，导致未治疗小鼠在40天内死亡。基于这些结果，该公司继续将其IsletRx开发项目推进到临床阶段，计划在年上半年与美国FDA进行讨论。该公司估计还需要进行更多的临床前研究，预计结果将在年上半年公布。这些结果将支持与FDA在当年晚些时候就IsletRx的IND申请进行进一步讨论，以便将IsletRx推进到临床阶段。公司创始人和CSOMichelRevel教授表示：“这些结果不仅证明我们的细胞的高质量，同时也证明其有能力克服细胞疗法行业面临的主要挑战，即细胞的递送方式和在不需要免疫抑制剂的情况下保护它们不受宿主免疫系统影响。我们对这一重大进展感到兴奋，因为我们进一步发展了为数百万胰岛素依赖型糖尿病患者提供治疗的能力。此外该公司的主导项目AstroRx?还有一种临床级星形胶质细胞疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS），目前正在进行1/2a期临床试验。

已实现临床转化

的基于hESCs的产品

年2月，总部位于圣地亚哥的ViaCyte获得了BetaLogics公司在代谢疾病(包括糖尿病)领域的知识产权及相关资产。该消息使ViaCyte成为了干细胞治疗I型和II型糖尿病领域的领导者。

该公司的治疗策略是将人胚胎干细胞(hESCs)分化为胰腺内胚层细胞(PEC-01)，然后使用耐用和可回收的细胞递送装置将其皮下植入患者体内，从而使植入的前体细胞成熟为内分泌细胞，这些细胞能响应血糖水平来分泌胰岛素和其他胰腺激素。目前，ViaCyte拥有2个临床阶段候选产品，包括PEC-Direct?和PEC-Encap?。

去年6月，ViaCyte发布了PEC-Encap针对T1DM1/2期临床试验的两年数据。数据表明，该产品安全且耐受性良好，并且内分化为内分泌胰岛细胞。在某些情况下，表达胰岛素的细胞持续长达两年。

ViaCyte称，它仅使用干细胞作为起始材料来制备其产品，而不提供干细胞作为产品。事实上，ViaCyte竭尽全力确保干细胞不在其产品中。这种疗法很大程度上规避了传统干细胞疗法引起的争议，包括潜在的致癌性。

去年9月，基因编辑上市公司CRISPRTherapeutics宣布与ViaCyte达成了一项协议，两家公司正在结合各自的技术，合作开发能够有效治愈I型糖尿病的“现货”干细胞衍生胰岛替代疗法。

CRISPR基因编辑技术凭借其高效及特异性，有潜力实现体外编辑hESCs的免疫调节基因，保护分化的胰腺内胚层细胞移植后免受患者免疫系统影响。为此，上述两家公司将合作开发一种可以避免免疫系统攻击的干细胞系，这有可能使胰岛β细胞替代产品为I型糖尿病患者带来持久的益处并且不会引发免疫反应。

推荐阅读：CRISPRTherapeutics携手ViaCyte打造1型糖尿病「现货」干细胞疗法，有望攻克免疫排斥难题丨医麦猛爆料

治疗前景

正如Kadimastem公司的首席执行官RamiEpstein所认为的那样，IsletRx产品的目标市场是一个数十亿美元的市场，目前这一市场只提供每天重复注射的胰岛素。这一次的研究成果进一步验证了其科技能力，使他们处于细胞治疗行业的前沿。糖尿病是21世纪全球最大的健康流行病之一。这是一种慢性疾病，其特征是由于胰岛素缺乏、胰岛素效力受损或两者兼而有之导致的高血糖和糖耐受不良。糖尿病并发症包括心血管疾病、肾衰竭和神经病，并增加严重视力障碍的风险，如白内障和青光眼。根据国际糖尿病联合会(IDF)的数据，年有4.亿人患有糖尿病，到年，这一数字可能增加到6.亿。据美国糖尿病协会(ADA)估计，仅美国每年的糖尿病患者费用就高达亿美元。全球成本估计为亿美元，预计到年将达到亿美元。糖尿病的主要形式有I型和II型糖尿病，它们具有不同的发病机制和和临床表现。I型糖尿病（原名胰岛素依赖型糖尿病）是遗传性的，人体的免疫系统会异常破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞，使其不能产生胰岛素，或者产生的胰岛素太少。II型糖尿病患者体内产生胰岛素的能力并非完全丧失，有的患者体内胰岛素甚至产生过多，但胰岛素的作用效果较差，因此患者体内的胰岛素是一种相对缺乏。所有的I型糖尿病患者和30%的II型糖尿病患者依靠胰岛素来控制他们血液中的葡萄糖水平。根据PrescientStrategic(PS)IntelligencePrivateLimited市场报告（），年全球人类胰岛素市场价值为亿美元，预计年的年复合增长率为8.8%，达到亿美元。目前，研究人员正在积极探索干细胞疗法作为治疗这种胰岛素依赖型糖尿病的潜在策略，不少企业致力于这一领域，例如Seraxis、Unicyte、Sernova、BetalinTherapeutics、AltuCell、NextCellPharma、OsirisTherapeutics、Mesoblast、Evotec和赛诺菲(Sanofi)、SemmaTherapeutics、诺和诺德(NovoNordisk)、礼来(EliLilly)和Sigilon、PharmaCyte等。随着众多公司探索涉及将干细胞用于糖尿病的治疗方法，干细胞或将是糖尿病治疗的下一个前沿领域，当然目前也还面临着免疫系统对移植细胞的攻击等诸多挑战，但这种治疗策略的潜力已经凸显，我们期待它能给这一困扰大多数人慢性病带来新的治疗方式！

参考出处：